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Repligen inicia ensayo clínico de fase I de RG2833 en pacientes con ataxia de Friedreich

Primer fármaco destinado al principal defecto genético de la ataxia de Friedreich

Fuente/leer más: Sun Herald com

Traducción para BabelFAmily:  Marisa Condurso de Nohara

Marzo 15 de 2012 - WALTHAM, Mass. --  Repligen Corporation (NASDAQ:RGEN) anunció hoy que ha dado ingreso a su primer paciente en un ensayo clínico de fase I del fármaco RG2833 en pacientes adultos con ataxia de Friedreich (AF). La AF es una enfermedad neurodegenerativa y hereditaria causada por bajas concentraciones de la proteína frataxina que dan lugar a síntomas que típicamente hacen su aparición en la infancia y conducen a la pérdida progresiva de la función neuromuscular, con el frecuente desenlace de la pérdida de la vida al principio de la adultez.  El RG2833 es un inhibidor de la histona deacetilasa clase 1 (HDACi, su acrónimo en inglés) biodisponible vía oral, específicamente diseñado para aumentar la producción de frataxina en los pacientes con AF. Este estudio se está llevando a cabo en Turín, Italia, y es el primer ensayo clínico de un fármaco destinado al principal defecto genético de la AF.

El ensayo de fase I es un estudio cruzado de una sola dosis en aumento en hasta 20 pacientes adultos con AF, diseñado para evaluar el perfil de seguridad y farmacocinético del RG2833. Cabe destacar que este estudio también evaluará la respuesta farmacodinámica del RG2833 en varios biomarcadores celulares y moleculares, incluyendo el ARNm de la frataxina y la proteína frataxina.
“Este ensayo de fase I generará información valiosa sobre la seguridad y farmacología del RG2833”, dijo Walter C. Herlihy, Ph.D., Presidente y Director Ejecutivo de Repligen. “Además, este estudio promete proporcionar evidencias tempranas de la actividad clínica del RG2833 en el tratamiento de la ataxia de Friedreich”.
 “El RG2833 es un atractivo fármaco potencial en virtud de su biodisponibilidad oral y capacidad para dirigirse y activar el gen defectuoso responsable de la ataxia de Friedreich”, dijo el destacado investigador Dr. Luca Durelli, Jefe de Neurología del Hospital Universitario San Luigi Gonzaga de Turín, Italia, e investigador principal del ensayo de fase I. “Los efectos de la AF son devastadores para nuestros jóvenes pacientes y sus familias. Estoy feliz de participar en el estudio y de ayudar a abordar la necesidad crítica de una terapia que tiene el potencial de ralentizar la progresión de la enfermedad”.
La ataxia de Friedreich es causada por un solo defecto genético que da como resultado la producción inadecuada de la proteína frataxina. Las bajas concentraciones de frataxina deterioran la función de los nervios que coordinan los movimientos musculares de brazos y piernas y del tejido nervioso de la médula espinal y puede dar lugar a una cardiomiopatía que acortaría el período de vida. El RG2833 es un inhibidor de HDAC clase 1 que fue diseñado para regular en alta el gen de la frataxina y que en estudios preclínicos en modelos animales y células de pacientes ha demostrado aumentar la producción de esta proteína clave. Estos resultados indican que el RG2833 podría incrementar la producción de frataxina en los pacientes y que puede convertirse en un tratamiento importante para la ataxia de Friedreich. (...)

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