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El Consejo Europeo de Investigación asigna cerca de 1 millón y medio de euros al proyecto del Prof. Roberto Testi dirigido al desarrollo de un tratamiento para la ataxia de Friedreich

Jueves, 16 de febrero de 2012 – Para la cuarta edición de la prestigiosa convocatoria “Advanced Grant 2011” [subvenciones avanzadas], el Consejo Europeo de Investigación (ERC, su sigla en inglés) ha financiado a 294 investigadores senior con un presupuesto general de 661 millones de euros. Los premios correspondientes a la universidad Tor Vergata de Roma fueron otorgados al proyecto “FAST: Investigación de nuevos abordajes terapéuticos a la ataxia de Friedreich” del profesor Roberto Testi, titular de la cátedra de Inmunología, y al proyecto “SIXXI - Ingeniería estructural del siglo XX: la contribución italiana” del profesor Sergio Poretti, titular de la cátedra de Arquitectura Técnica.
El Consejo Europeo de Investigación ha escogido financiar con aproximadamente 1 millón y medio de euros el proyecto “FAST”, cuyo objetivo es desarrollar un tratamiento para la ataxia de Friedreich, lo que confirma la gran atención con la que el VII Programa-Marco sigue la investigación de las enfermedades raras.

“Estamos muy contentos por la confianza depositada en nosotros –comenta el profesor Roberto Testi, investigador principal del proyecto FAST– y también sentimos toda la responsabilidad. Esperamos que tal atención se vea posteriormente reforzada en el próximo programa-marco, conforme las grandes inversiones que, hace algunos años, las grandes compañías farmacéuticas y de biotecnología están destinando al desarrollo de medicamentos ’huérfanos’, es decir, medicamentos para tratar enfermedades relativamente menos frecuentes”.

Breve entrevista con el Prof. Roberto Testi

Proyecto “Investigación de nuevos abordajes terapéuticos a la ataxia de Friedreich” del profesor Roberto Testi, Universidad Tor Vergata de Roma, financiado por el Consejo Europeo de Investigación con 1 millón y medio de euros por tres años, y destinado a la investigación de un tratamiento para la ataxia de Friedreich (AF).

¿Qué tipo de enfermedad es la ataxia de Friedreich y cuáles son los síntomas?

La AF, ataxia de Freidreich, es una enfermedad genética degenerativa que afecta a niños y a adolescentes, generalmente entre los 5 y los 15 años de edad. Los jóvenes pacientes comienzan a experimentar problemas de coordinación motriz que más o menos rápidamente causan discapacidades graves, muchas veces asociadas con insuficiencia cardíaca y una expectativa de vida reducida. Los pacientes con AF utilizan medicamentos antioxidantes, aunque hasta el presente no existe terapia específica alguna para la AF. El defecto genético que causa la AF está de hecho relacionado con la producción deficiente que realiza el gen responsable de una proteína denominada frataxina. En los pacientes que sufren AF, el gen funciona inadecuadamente, por lo que la producción de la proteína frataxina es escasa. Las bajas concentraciones de frataxina dan como resultado la muerte de células esenciales para la coordinación motriz.

¿Qué abordaje terapéutico propone su proyecto de investigación?

Algunos abordajes terapéuticos actualmente en investigación por otros grupos de investigación en el mundo apuntan a reemplazar el gen defectuoso o a restablecer su funcionamiento correcto. Nuestro proyecto es totalmente diferente e innovador. El objetivo es posibilitar que los pacientes utilicen en su totalidad la poca proteína que producen. Efectivamente, hemos descubierto que una parte de la frataxina producida por los pacientes es destruida antes de ser utilizada.

¿Han pensado en una medicación preventiva?

Sí. También desarrollamos fármacos potenciales que pueden impedir esa destrucción y, así, aumentar las concentraciones disponibles de frataxina en los pacientes. Durante los próximos tres años, buscaremos comprender si estos fármacos funcionan en un modelo animal que simula la AF, para escoger el más eficaz y mejor tolerado, para posteriormente pasar a ensayos clínicos en pacientes.

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