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Un estudio sugiere que la etravirina es un tratamiento potencial para la ataxia de Friedreich


Según un estudio, la etravirina, un tratamiento antiviral aprobado por la 'Food and Drug Administration' (FDA), usado actualmente en el tratamiento del VIH, podría servir como tratamiento específico para la ataxia de Friedreich.

La etravirina ha aumentado la frataxina en células derivadas de pacientes con ataxia de Friedreich a niveles similares a los de las células sanas.

El artículo: “Drug Repositioning Screening Identifies Etravirine as a Potential Therapeutic for Friedreich’s Ataxia” (Detección de reposición de fármacos identifica a la etravirina como un potencial terapéutico para la ataxia de Friedreich), ha sido publicado en la revista 'Movement Disorders'.

La ataxia de Friedreich es una enfermedad genética causada por mutaciones en el gen que contiene instrucciones para producir frataxina, una proteína importante para la función correcta de nervios y músculos... Los afectados tienen reducida cantidad de frataxina, lo que conduce a una comunicación deficiente entre músculos y cerebro.

Actualmente, no hay ningún tratamiento que pueda detener la progresión de la enfermedad, por lo que las terapias se centran en paliar los síntomas, que incluyen inestabilidad al caminar, falta de coordinación, y movimientos involuntarios. Sin embargo, se necesita con urgencia tratamientos dirigidos a la fuente de la enfermedad y que aumenten los niveles de frataxina en los pacientes afectados.

En el estudio, los investigadores intentaron acelerar el desarrollo de una terapia para la ataxia de Friedreich mediante el uso de un enfoque de reposición de medicamentos. Consiste en enfermedad tratando de encontrar una nueva aplicación de un medicamento previamente aprobado, reduciendo así el tiempo para que las terapias lleguen a los pacientes, ya que la información sobre dosis y seguridad ya está disponible.

Los autores probaron 853 medicamentos aprobados por la FDA para diferentes condiciones, para ver si alguno podía aumentar los niveles de frataxina celular. Encontraron 19 compuestos que potencialmente promovieron la regulación de la frataxina. Los candidatos tenían diferentes modos de acción y habían sido utilizados para tratar diversas condiciones. Debido a que la Ataxia de Friedreich es una enfermedad que perdura a lo largo de toda la vida, los investigadores se centraron en tratamientos que habían sido bien tolerados cuando se utilizaron durante largos períodos de tiempo.

El mejor candidato fue la etravirina, un compuesto antiviral aprobado por la FDA en el año 2008 para el tratamiento del VIH. "La etravirina es segura y bien tolerada durante un régimen a largo plazo, y actualmente se prescribe como tratamiento de por vida para pacientes VIH positivos, a partir de los 6 años de edad", afirmaron los autores.

Los investigadores trataron células extraídas de pacientes con Ataxia de Friedreich con etravirina, y encontraron que el tratamiento aumentaba la frataxina en aproximadamente el 50% en 24 horas, y que los niveles aumentados se mantenían durante más de 96 horas.

Las células tratadas acumularon frataxina a niveles similares a los producidos por las células de las madres no afectadas de los pacientes. Esto sugiere que el tratamiento podría ser terapéuticamente significativo. La etravirina aumentó los niveles de frataxina al inducir específicamente la producción del ARN que codifica la proteína.

Las células de los pacientes son deficientes en proteínas que contienen hierro y azufre (grupo hierro-azufre) y son muy susceptibles al estrés oxidativo. El tratamiento con etravirina restauró los niveles de los miembros del grupo de hierro-azufre y confirió resistencia al estrés oxidativo. Además, las células tratadas no mostraron ningún signo de toxicidad.

"Aquí mostramos, por primera vez, que el medicamento antiviral etravirina es capaz de promover la acumulación de frataxina en células derivadas de pacientes de Ataxia de Friedreicch, restaurando los niveles fisiológicos de frataxina", dijeron los autores

. "Teniendo en cuenta su excelente perfil de seguridad junto con su capacidad para aumentar los niveles de frataxina y corregir algunos de los defectos relacionados con la enfermedad, la etravirina representa un candidato terapéutico prometedor para la ataxia de Friedreich", dijeron los investigadores. "Nuestros datos alientan firmemente la evaluación adicional de etravirina en el tratamiento de esta enfermedad".



Fuente, en inglés: https://friedreichsataxianews.com/2019/01/24/hiv-treatment-etravirine-is-a-potential-therapy-for-friedreichs-ataxia-study-suggests/

(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).

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