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Una asociación de EEUU dona 200.000 dólares para estudio español sobre ataxia

La asociación The Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA), una de las principales organizaciones de pacientes des EE. UU., ha donado 200.000 dólares para financiar un proyecto de terapia génica contra la ataxia de Friedreich desarrollado en España.

El proyecto lo iniciaron hace dos meses científicos del Instituto de Investigación Biomédica (IRB) de Barcelona y del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa (CBMSO) de Madrid con la intención de utilizar la terapia génica para combatir la ataxia de Friedreich, una grave enfermedad neurodegenerativa hereditaria y minoritaria, cuyos tratamientos actuales son únicamente paliativos.

Según ha informado hoy el IRB, una de las particularidades de esta investigación es que ha surgido de los propios afectados, pacientes y familiares, que en su afán por conseguir una cura se pusieron en contacto con grupos de investigación básica para que iniciaran un proyecto de largo recorrido.

La plataforma GENEFA (asociación de pacientes), en colaboración con la Federación de Ataxias de España (FEDAES) y BabelFAmily, iniciaron la recogida de fondos en mayo de 2013 y suscribieron en noviembre un convenio con los dos centros de investigación, liderados por Joan Guinovart del IRB y Margarita Salas presidenta de la Fundación Severo Ochoa.

"Las aportaciones mensuales de los afiliados a la Plataforma GENEFA son la base de la financiación, pero a esto hay que sumarle un gran esfuerzo de organización de todo tipo de actos y actividades para recaudar fondos y también las donaciones de empresas, asociaciones, familiares y amigos", ha explicado Juan Carlos Baiges, representante de los integrantes de la Plataforma.

La investigación implica a los grupos de investigación de Javier Díaz-Nido del CBMSO, experto en terapia génica y ataxia de Friedreich, y a Ernest Giralt del IRB, químico de referencia internacional en el diseño de moléculas transportadoras de fármacos al cerebro, como nanopartículas, que puedan superar la barrera hematoencefálica.

El objetivo del proyecto es reemplazar en las células del sistema nervioso central el gen defectuoso de la frataxina que los enfermos de este tipo de ataxia heredan mutado y causa neurodegeneración.

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