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La terapia génica cambia la vida a seis niños con dos enfermedades raras

La terapia génica cambia la vida a seis niños con dos enfermedades raras

Los niños tratados con esta técnica, de terapia génica, en el Instituto San Rafael de Milán (Italia) son Mohammad (Líbano), Giovanni y Jacob (EEUU), Kamal (Egipto), Samuel (Italia) y Canalp (Turquía). Tres de ellos padecían ese tipo de leucodistrofia y otros tres el síndrome de Wiskott-Aldrich, los seis han podido curarse gracias a la terapia génica, tal y como se describe esta semana en las páginas de la revista ‘Science’.

Aunque se trata de enfermedades distintas, en ambos casos el tratamiento ha seguido el mismo camino: extraer células de la médula ósea de los pacientes, manipularlas en el laboratorio para corregir el defecto genético que causa sus enfermedades y transfundírselas de nuevo.

Como explica a ELMUNDO.es uno de los autores, Luigi Naldini, los niños eran todos menores de dos años en el momento del tratamiento. “Por sus antecedentes familiares sabíamos más o menos a qué edad debutaría la enfermedad y les tratamos cuando aún no presentaban síntomas; porque cuando la enfermedad ya ha comenzado a avanzar es más difícil ir hacia atrás“.

Comentarios  

 
0 #1 Maximiliano 15-02-2014 11:41
Hola, sera posible para la Ataxia de Friedreich ? :-)
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