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AF: RG2833 ES BIEN TOLERADO E INCREMENTA LAACTIVIDAD DEL GEN DE LA FRATAXINA.

Jim Rusche de RepligenCorp. Anunció resultados preliminares alentadores del ensayo clínico fase 1del RG2833 en ataxia de Friedreich

El 24 de Abril del2013, en la Conferencia Científica de MDA en Washington, D.C. Jim Rusche,seniór  vicepresidente de investigación ydesarrollo en Repligen, anuncio resultados preliminares del ensayo fase 1 delRG2833 en pacientes con AF.

Los resultadospreliminares del ensayó fase 1 del RG2833 en personas con ataxia de Friedreich(AF) muestran que el fármaco experimental es bien tolerado y parece aumentar laactividad del gen para la proteína frataxina.

El RG2833, el cualpertenece a una clase de drogas llamadas inhibidores de la histona deacetilasa, están diseñados  para activar ydesactivar el gen anormal de la frataxina (ADN). Esto permite a la maquinaria  celular leer el ADN y producir la proteína frataxina deficiente. ( Para masinformación  acerca de las causas dela  AF, lea FA: A Case of ImpairedIronworks ).

Jim Rusche, seniórvicepresidente de investigación y desarrollo en la Repligen Corp., presento losresultados como un “breve resumen general antes de finalizar el estudio,” el 24de Abril de 2013, en la Conferencia Científica de MDA en Washington, D.C.

Aunque los alentadoresresultados son un paso importante  hacia labúsqueda de nuevos medicamentos, dijo Rusche, mas pruebas serán requeridasantes de que un fármaco como el RG2833 pueda estar disponible como untratamiento seguro y eficaz para la AF.

RG2833 ES BIENTOLERADO; PARECE INCREMENTAR LA ACTIVIDAD DEL GEN DE LA FRATAXINA

De acuerdo con eldiseño del ensayo, 20 adultos con AF fueron asignados a uno de los cuatro grupos,o conjuntos:

  •      Los del primer grupo recibieron una dosisde 30 o 60 miligramos de RG2833.
  •      Losdel segundo grupo recibieron una dosis de 120miligramos de la droga experimental.
  •      Los participantes asignados al tercer ycuarto grupo recibieron dos tratamientos separados de 28 días, en el cual untratamiento era un placebo y el otro era una dosis única de 180 miligramos deRG2833 (tercer grupo) o en el cual ambos tratamientos consistieron de dos dosisde 120 miligramos de RG2833 (cuarto grupo).

Los resultadosinformados hasta la fecha incluyen los datos que cubren los primeros tresgrupos, así como el cuarto grupo después del primero de los dos tratamientosprogramados.

Hasta ahora, el RG2833ha sido bien tolerado, declaro Rushe. Ningún evento adverso grave ha sidoreportado, y ninguno de los participantes ha abandonado el ensayo. 

Los datos muestran que las cantidades de RG2833 medidas en la sangre de los participantesaumentaron a medida que incrementaban las dosis del fármaco oral que eraadministrado. Los investigadores también vieron evidencia de que la droga enlaza su objetivo, inhibiendo laactividad de la deacetilasa que ocasiona que el gen de la frataxina sea “desactivado”.

En resumen, el RG2833eleva los niveles del RNA mensajero de la frataxina en los pacientesparticipantes del ensayo dependiendo de la dosis, en todos los cincoparticipantes del grupo 3 y los cuatro o cinco participantes del grupo. La evidenciasugiere un posible aumento en los niveles de la proteína frataxina en tres delos 10 participantes que formaban los grupos tercero y cuarto.

El estudio demuestra “pruebadel principio,” dijo Rushe, que inhibir  un HDAC puede incrementar la producción defrataxina en personas con AF. 

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